SPINRAZA – medicamentul care stabileste pretul unei vieti
Atrofia musculara spinala (AMS/SMA) reprezinta un grup de boli genetice care se caracterizeaza prin slabiciune musculara progresiva. Exista mai multe forme de boala, clasificate, in special dupa varsta de debut: forma infantila acuta (AMS tip I, boala Werdnig-Hoffman) si cronica (AMS tip II), forma juvenila (AMS tip III) si forma adulta (AMS tip IV).
Potrivit datelor colectate de la parinti si apartinatori, in Romania, la finalul anului 2017 erau peste 60 de pacienti bolnavi de SMA. La nivelul Europei insa, numarul lor se ridica la peste 10.000 de persoane diagnosticate.
A fost o bucurie enorma, atat pentru pacienti, cat si pentru compania farmaceutica Biogen, cand in luna decembrie a anului 2016, medicamentul Spinraza (Nusinersen) pentru atrofie musculara spinala a primit aprobarea din partea FDA.
Bucuria a trecut insa foarte repede, in momentul in care, a fost stabilit pretul acestui medicament. Compania a decis ca Spinraza sa fie vandut cu 125.000 dolari pe injectie, care ajunge pana la 750.000 dolari pentru primul an de tratament si 375.000 dolari dupa aceea. Speranta la viata, vestea acestui medicament revolutionar care a aprins lumina la capatul tunelului pentru zeci de mii de pacienti, in intreaga lume, s-a stins imediat ce pacientii si-au dat seama ca nu exista cale de a-l cumpara.
Decizia de stabilirea a preturilor, precum si reactiile negative, pot restrange pacientilor accesul la tratament. Persoanele diagnosticate cu atrofie musculara spinala, o boala genetica si adesea fatala care cauzeaza slabiciune musculara si pierderea progresiva a capacitatii de miscare, au obosit sa lupte si sa fie restrictionati de pretul mult prea mare al tratamentului. Totusi, o speranta vine din Italia, care prescrie medicamentul Spinraza gratuit.
O situatie similara este intalnita si in cateva din Statele Unite ale Americii, unde medicamentul este gratuit, doar pentru pacientii a caror boala debuteaza la nastere.
Romania nu detine nici macar un centru national de patologie neuromusculara, singurul existent, “Dr. Dadu Horia”, din localitatea Valcele, judetul Covasna, a fost inchis in anul 2011. De medicament nici nu se pune problema, la ora actuala nu se gaseste nici macar spre comercializare, nu mai vorbim de gratuitatea sau compensarea lui.
In alte state, Spinraza se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala, iar tratamentul trebuie initiat de un medic cu experienta in tratarea AMS.
Medicamentul este disponibil sub forma de solutie injectabila, in flacoane de 12 mg. Se administreaza prin injectie intratecala (in partea de jos a spatelui, direct in coloana vertebrala), de catre un medic sau o asistenta medicala cu experienta in realizarea acestei proceduri. Poate fi necesara sedarea pacientului (administrarea unui medicament pentru calmare) inainte de a se administra Spinraza.
Doza recomandata este de 12 mg (un flacon), administrata cat mai curand posibil dupa diagnosticarea pacientului cu AMS. Prima doza trebuie urmata de alte 3 doze dupa 2, 4 si 9 saptamani, apoi se continua cu cate o doza odata la 4 luni. Tratamentul trebuie continuat cat timp pacientul prezinta beneficii terapeutice.
